zo. mrt 3rd, 2024

A experimenteel medicijn voor de vergevorderde acute myeloïde leukemie of resistent heeft bereikt, in een kleine klinische proef, enige mate van remissie bij 53% van de patiënten en compleet in de 30% (18 personen), hoewel ze ook zijn gedetecteerd mogelijke tekenen van weerstand tegen de behandeling.

Twee studies die vandaag door ‘Nature’ zijn gepubliceerd, presenteren de resultaten van een studie in klinische fase 1 waaraan ze deelnamen 60 personen die via de mond werden behandeld met het experimentele medicijn revumenib, dat “heeft onthuld effecten tegen kanker en mogelijke tekenen van verzet’, merkt het tijdschrift op.

Het eerste onderzoek, geleid door ghayas issa van de Universiteit van Texas, toonde aan dat de remming van een eiwit genaamd menin dankzij het gebruik van revumenib, “geproduceerd bemoedigende reacties” bij geavanceerde acute leukemieën met KMT2A-herschikkingen of mutant NPM1.

“Ik ben bemoedigd door deze resultaten, die dat suggereren revumenib Het kan een effectieve orale gerichte therapie voor patiënten met acute leukemie die hierdoor wordt veroorzaakt genetische veranderingen”, Dat zegt Issa in een verklaring van de universiteit.

Tijdens de klinische proef, uitgevoerd tussen 2019 en 2022, Van de 60 patiënten had 53% enige mate van remissie en 30% 18 patiënten, ze toonden een complete remissie of volledige remissie met gedeeltelijk hematologisch herstel, merkt de studie op.

Van die 18 patiënten met volledige remissie, de 78% had niet-detecteerbare meetbare restziekte na bijna twee maanden remissie, wat “aantoont dat de potentieel van menin-remmerbehandelingen voor acute leukemie’, schrijven de onderzoekers.

“Deze responspercentages, vooral de resterende ziekteklaringspercentages, zijn de hoogste die we hebben gezien bij enige monotherapie die hiervoor is gebruikt subsets resistente leukemie,” zei Issa.

tweede studie

Het tweede onderzoek, geleid door Scott Amstrong van het Dana Farber Cancer Institute (VS), verdiepte zich in het uiterlijk van selectieve weerstand tot menin remming.

Het team geïdentificeerd specifieke mutaties in het MEN1-gen (codering menin), wat kan leiden tot uithoudingsvermogen behandeling met revumenib door wijziging van de bindingsplaats van het geneesmiddel.

Deze mutaties werden gedetecteerd in meerdere patiënten wie aanvankelijk reageerde op de behandeling met revumenib, maar wie ze handhaafden de klinische respons niet.

De identificatie hiervan vluchtroutes van de behandeling biedt waardevolle informatie waarvoor nodig zal zijn verbeteren toekomstige patiëntuitkomsten, volgens de publicatie.

Acute leukemie wordt vaak gekenmerkt door nucleofosmine 1 genmutatie (NPM1) of de gemengde afstamming leukemie 1 genherschikking (KMT2Ar), en van beide is aangetoond dat ze bijdragen aan de progressie van kanker.

De de algehele overlevingspercentages zijn laag en er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingen die gericht zijn specifiek op deze genetische veranderingen.

Studies preklinisch Eerdere studies hadden aangetoond dat het menin-eiwit de progressie van acute leukemie met KMT2Ar- of NPM1-mutatie, wat aangeeft dat de remming ervan de kankerprogressie in deze subgroep van leukemieën zou kunnen omkeren.